En un gran avance en la lucha contra la enfermedad de Parkinson, los investigadores de la Escuela de la Universidad de Colorado de la medicina han descubierto un fármaco que detiene la progresión de la enfermedad degenerativa en los ratones y ahora está siendo probado en los seres humanos.  

“Las drogas se utilizan actualmente para tratar la enfermedad de Parkinson sólo tratar los síntomas, no detener el empeoramiento de la enfermedad”, dijo el autor principal, Curt Freed, MD, director de la división de Farmacología Clínica y Toxicología de la CU Facultad de Medicina . “Ahora hemos descubierto que podemos prevenir la progresión de la enfermedad mediante la activación de un gen protector en el cerebro.”

El autor principal Wenbo Zhou, Ph.D., Profesor Asistente de Medicina, (en la foto arriba) y Freed, uno de los pioneros nacionales en investigación de Parkinson, han encontrado que el fenilbutirato de drogas se convierte en un gen que puede proteger las neuronas de dopamina en la enfermedad de Parkinson. El gen, llamado DJ-1, puede aumentar la producción de antioxidantes como el glutatión para reducir los efectos debilitantes del exceso de oxígeno en las células cerebrales. Al mismo tiempo, la activación de DJ-1 ayuda a eliminar las proteínas anormales que de otro modo se acumulan y matar a las células del cerebro. 

Las neuronas de dopamina son particularmente susceptibles a la cantidad de oxígeno que también y depósitos anormales de proteína. La enfermedad de Parkinson es causado por la dopamina mueren las neuronas del cerebro medio.  

Zhou y liberados han estudiado el gen DJ-1 desde 2003, cuando los investigadores europeos descubrió que las mutaciones en DJ-1 puede causar la enfermedad de Parkinson. Los científicos de Colorado de inmediato comenzó a trabajar para ver por qué el gen era tan importante y han publicado una serie de documentos sobre el tema desde 2005. Pero para convertir sus resultados en un tratamiento práctico de la enfermedad de Parkinson, que necesitaba encontrar un medicamento para encender el DJ-1 gen.

Sabemos que algunos medicamentos pueden activar los genes. Por ejemplo, los esteroides como la testosterona actuar sobre los genes en las células musculares para crear masa muscular “, dijo Freed.Después de las pruebas de numerosos medicamentos, el equipo encontró que fenilbutirato podría activar DJ-1 y mantener las neuronas dopaminérgicas de la muerte. A continuación, poner la droga en el agua potable de los ratones genéticamente programados para tener la enfermedad de Parkinson a medida que envejecían.

Envejecimiento ratones que recibieron el medicamento eran capaces de moverse con normalidad, no tenían deterioro de la función mental, y su cerebro no acumula la proteína que causa el Parkinson. Por el contrario, los animales más viejos que no recibieron la droga se produjo un descenso constante en su capacidad de moverse como sus cerebros fueron dañados por las proteínas mutantes.

Los investigadores comenzaron a dar fenilbutirato de personas en 2009, para probar la seguridad del fármaco en los pacientes con Parkinson. Zhou y Liberados publicará los resultados humanos en los próximos meses.   

“Esperamos un futuro cuando los pacientes de Parkinson será capaz de tomar una píldora que se convertirá en el DJ-1 gen y detener la discapacidad progresiva y asociada con la enfermedad”, dijo Freed. “En este momento, cuando usted consigue el diagnóstico de Parkinson, que puede esperar a tener una disminución constante de la capacidad de moverse. Mientras que las drogas como la L-DOPA son muy importantes para la generación de dopamina en el cerebro y la toma de movimiento posible, estos medicamentos tienen poco impacto en el deterioro continuo de los pacientes propios de las células del cerebro. “

Más de un millón de personas en los Estados Unidos tienen la enfermedad que normalmente afecta a los de 50 y 60 años. Los pacientes tienen una disminución en su capacidad para caminar, hablar y escribir debido a lentitud de movimientos y rigidez muscular. Se desarrollan los temblores y reflejos lentos. El tratamiento actual de Parkinson se basa en fármacos que aumentan la producción de dopamina en el cerebro.

Liberado es un líder nacional en el trasplante de células de dopamina en el cerebro humano para aliviar los síntomas.  Él y su colega Robert neurocirugía Breeze, MD, han hecho la operación en 61 pacientes, más que cualquier otro grupo en el mundo. El procedimiento puede sustituir la necesidad de medicamentos, pero incluso los trasplantes de células no previenen la progresión de la enfermedad.

Zhou y liberados creen que el descubrimiento ofrece una nueva esperanza para las personas que padecen la enfermedad de Parkinson.

“Si somos capaces de decir a alguien que a partir de hoy podemos detener el empeoramiento de la enfermedad, que sería un logro realmente importante”, dijo Freed.

Facultad de la Universidad de Colorado, la Escuela de Medicina de la labor encaminada a promover la ciencia y mejorar la atención. Estos profesores son médicos, educadores y científicos de la Universidad de Colorado Hospital, Children”s Hospital, Denver Health, National Jewish Health, y el Denver Veterans Affairs Medical Center. Grados que ofrece la Escuela de Denver de Medicina de la Universidad de California incluyen doctor en medicina, médico de la terapia física, y los capitanes de los estudios de asistente médico. La Escuela se encuentra en la Universidad de Colorado Medical Campus Anschutz, uno de los cuatro campus en el sistema de la Universidad de Colorado.Para noticias e información adicional, por favor visite la sala de prensa de la UC Denver en línea.

Fuente: ucdenver